Баннер МОК BBGR до rонца года

Генная терапия спасла юношу от слепоты


Используя новый метод генной терапии, врачи лондонской глазной больницы в Мурфилдс сумели улучшить зрение 17-летнему юноше, которому грозила полная слепота

Используя новый метод генной терапии, врачи лондонской глазной больницы в Мурфилдс сумели улучшить зрение 17-летнему юноше, которому грозила полная слепота. Стивен Ховарт страдал наследственной атрофией зрительных нервов -- клетки сетчатки его глаза постепенно отмирали из-за поражения гена RPE65. В темное время суток Стивен не видел ничего, кроме источников яркого света, натыкался на стены, ему требовалась минута, чтобы пройти несколько метров. По оценкам специалистов, к 30 годам ему грозила полная слепота. До сих пор эта болезнь была неизлечимой, однако благодаря генной терапии Стивен Ховарт сумел уверенно пройти по полутемному лабиринту. Экспериментальный метод был опробован еще на двух пациентах. У них улучшения не столь разительны, но все-таки удалось добиться того, что перестали отмирать клетки сетчатки.

Результаты исследования подробно описаны в журнале «New England Journal of Medicine». Атрофия зрительного нерва -- редкая болезнь, и в Великобритании она встречается приблизительно у одного человека из 50 тыс. Хотя атрофия зрительного нерва затрагивает оба глаза, врачи применили новый метод к тому глазу, который видел хуже, чтобы свести к минимуму ущерб от возможных побочных эффектов.

Врачи ввели исправные копии гена в область за глазом. Никаких побочных эффектов пока не замечено, хотя теоретически допускались разрывы или отделение сетчатки глаза, воспаление. По словам Стивена Ховарта, его подавляла перспектива полностью потерять зрение, а теперь он может строить свою жизнь с оптимизмом: «Когда я думал об этом, это меня подавляло и угнетало. А теперь мне не нужно об этом думать». Теперь он может по вечерам самостоятельно дойти до дома от железнодорожной станции в своем родном городе Болтоне или пойти на встречу с друзьями.

Врачи сами не ожидали такого успеха. «Получить такие обнадеживающие признаки на группе из всего трех пациентов -- это потрясающе. Я с трудом припоминаю, когда меня настолько воодушевляла наша наука и то, чего она способна достигнуть», -- рассказал руководивший пробными операциями профессор Робин Али из Института офтальмологии. Большой успех Стивена Ховарта врачи объясняют тем, что процесс потери зрения у него не зашел так далеко, как у остальных пациентов.

В качестве следующих шагов ученые предлагают опробовать метод генной терапии на детях. В случае успеха генная терапия могла бы помочь лечению широкого спектра глазных болезней, включая даже ослабление зрения в старости.

Ближайшие события