Баннер МОК BBGR до rонца года

Генная терапия помогла слепым пациентам частично восстановить зрение


Пересадка генов привела к частичному восстановлению зрения у четверых практически слепых пациентов с врожденным заболеванием глаз

Пересадка генов привела к частичному восстановлению зрения у четверых практически слепых пациентов с врожденным заболеванием глаз. Такие результаты были получены двумя независимыми командами ученых из США и Великобритании, сообщает «New England Journal of Medicine».

В исследованиях принимало участие шесть взрослых пациентов, страдающих амаврозом Лебера. Это заболевание, возникающее вследствие генных дефектов, проявляется прогрессирующей дегенерацией сетчатки. В результате его развития пациенты практически полностью теряют зрение к двадцати-тридцати годам.

В исследованиях, проведенных офтальмологами больницы Мурфилдс и учеными из Университета Пенсильвании, были задействованы пациенты с дефектом гена RPE65. Данный ген кодирует белок, требуемый для нормальной работы сетчатки. Во время операций работающие копии поврежденного гена вводились пациентам в заднюю часть одного глаза. «Доставка» гена в ДНК пигментных клеток осуществлялась с помощью безвредного аденовируса.

Через четыре-шесть месяцев после операции американские ученые сообщили, что генная терапия оказалась успешной у всех троих участников исследования -- женщин в возрасте 19 и 26 лет и 26-летнего мужчины. Ведь до нее пациенты могли различать лишь движения рук, а в настоящее время способны видеть линии на офтальмологической таблице, сообщил руководитель исследования Альберт Магир (Albert M. Maguire).

Группа ученых из Великобритании под руководством Робина Али смогла добиться успеха у одного пациента из трех. После операции у 17-летнего юноши заметно улучшилось ночное зрение, и благодаря генной терапии он смог уверенно пройти по полутемному лабиринту.

Как утверждают ученые, генная терапия не привела к развитию серьезных побочных эффектов -- так, ни у кого из пациентов не возникло воспаления сетчатки. В ближайшее время ученые собираются испытать новую методику на детях, страдающих более ранней стадией заболевания, а значит, имеющих лучшие шансы на восстановление зрения.

Ближайшие события