Генная терапия для восстановления зрения

Группа врачей лондонской офтальмологической клиники «Мурфилдс» предприняла первую в мире попытку вылечить врожденное заболевание глаз при помощи генной терапии. Врачи прооперировали 23-летнего англичанина Роберта Джонсона, страдающего врожденным дефектом зрения, ухудшающимся с возрастом, из-за которого он может видеть очертания предметов днем и практически ничего не видит ночью. Врачи внедрили ему гены в один глаз. Насколько успешной была операция, медики смогут узнать лишь через несколько месяцев. Ученые считают, что если эксперимент окажется успешным, то с помощью их метода можно будет лечить целый ряд врожденных дефектов зрения. В случае Роберта Джонсона речь идет о дефекте, вызванном поврежденным геном RPE65. Этот дефект нарушает работу слоя клеток в сетчатке на задней внутренней поверхности глаза. Как правило, эти клетки реагируют на свет, но у Джонсона они повреждены и не позволяют ему нормально видеть.

Операция заключалась в инъекции работающих копий поврежденного гена в заднюю часть глаза. Врачи надеются, что новые гены позволят сетчатке начать реагировать на свет, что в результате должно улучшить зрение пациента. Эта технология была проверена в лаборатории и в ходе испытаний на животных. Роберт Джонсон стал одним из первых 12 людей, на которых ученые проверяют работоспособность технологии в человеческом организме. «Сложно сказать, что я чувствую. Мои эмоции меняются от крайней нервозности до некоторого восторга», -- сказал Роберт Джонсон перед операцией. Возглавляющий команду ученых профессор Робин Али из Института офтальмологии Лондонского университета разрабатывал новую технологию с коллегами в течение 15 лет. Операцию необходимо было провести с невероятной точностью, поскольку одним неверным движением можно повредить сетчатку глаза. Однако все прошло без осложнений, и теперь в случае успеха ученые надеются распространить генную терпаию на другие органы.