Генная терапия поможет восстановить зрение

Команда врачей лондонской офтальмологической больницы «Мурфилдс» осуществила первую в мире попытку вылечить врожденное заболевание глаз при помощи генной терапии. Они прооперировали 23-летнего британца Роберта Джонсона, страдающего врожденным дефектом зрения, который усугубляется с возрастом. В настоящее время Роберт Джонсон может видеть очертания предметов днем и практически ничего не видит ночью.

Врачи внедрили ему гены в один глаз. Насколько успешной была операция, медики узнают лишь через несколько месяцев. Ученые уверены, что если эксперимент окажется удачным, с помощью их метода можно будет лечить целый ряд врожденных дефектов зрения. В случае Роберта Джонсона речь идет о дефекте, вызванном поврежденным геном RPE65. Этот дефект нарушает работу слоя клеток в сетчатке на задней внутренней поверхности глаза. Как правило, эти клетки реагируют на свет, но у Роберта они повреждены и не позволяют ему нормально видеть. Операция заключалась в инъекции работающих копий поврежденного гена в заднюю часть глаза. Врачи надеются, что новые гены позволят сетчатке начать реагировать на свет, и в результате зрение пациента должно улучшиться. Эта технология была проверена в лаборатории и в ходе испытаний на животных. Роберт Джонсон стал одним из первых 12 людей, на которых ученые проверяют работоспособность технологии в человеческом организме. «Сложно сказать, что я чувствую. Мои эмоции меняются от крайней нервозности до некоторого восторга», -- сказал Роберт Джонсон перед операцией.

Возглавляющий команду ученых профессор Робин Али из Института офтальмологии Лондонского университета разрабатывал новую технологию с коллегами в течение 15 лет. Операцию необходимо было провести с максимальной точностью, поскольку одним неверным движение можно повредить сетчатку глаза. Однако все прошло без осложнений, и теперь в случае успеха ученые надеются применять генную терапию для лечения еще более сложных органов, чем глаз.